Besonderhede van voorbeeld: 8776680754306940535

English

This treatment uses a specific exon-skipping technique to jump over a portion of genetic machinery that produces a non-working, mutated form of dystrophin in children with DMD.

French

Ce traitement utilise une technique de saut d’exon, qui permet de sauter la partie endommagée du gène qui empêche la production de dystrophine chez les personnes atteintes de DMD.