Morbus Batten oor Engels
Morbus Batten
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Batten disease
Bei den letztgenannten Erkrankungen handelt es sich um die sogenannten lysosomalen Speicherkrankheiten wie etwa Morbus Fabry und Morbus Batten.
The latter diseases are called lysosomal storage disorders and include Fabry and Batten diseases.
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Bei den letztgenannten Erkrankungen handelt es sich um die sogenannten lysosomalen Speicherkrankheiten wie etwa Morbus Fabry und Morbus Batten.
In order to take a closer look at the industrial changes underway in the cross-border regions of the enlarged EU and to collect the data required to prepare an opinion, workshops were held by the CCMI and the European Monitoring Centre on Change (EMCC) in Bratislava on # and # Octobercordis cordis
Beim Krankheitsbild der Neuronalen Ceroid-Lipofuszinose ist eine übermächtige Anhäufung von Lipofuscin in Nervenzellen des Gehirns festzustellen, die als Ursache für Nervenzelluntergänge angesehen wird. Es handelt sich um eine neurodegenerative Erkrankung. Bei Typ 3 dieser Krankheit (Morbus Batten) besteht der Großteil der Anhäufung jedoch aus einer lipophilen Untereinheit der ATP-Synthase.[4]
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Beim Krankheitsbild der Neuronalen Ceroid-Lipofuszinose ist eine übermächtige Anhäufung von Lipofuscin in Nervenzellen des Gehirns festzustellen, die als Ursache für Nervenzelluntergänge angesehen wird. Es handelt sich um eine neurodegenerative Erkrankung. Bei Typ 3 dieser Krankheit (Morbus Batten) besteht der Großteil der Anhäufung jedoch aus einer lipophilen Untereinheit der ATP-Synthase.[4]
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Weitere klinische Programme von Spark Therapeutics sind: SPK-9001, eine Gentherapie für die mögliche Behandlung der Hämophilie B in Phase 3, sowie SPK-7001 gegen Choroideremie in Phase 1/2. Das Unternehmen entwickelt darüber hinaus SPK-3006 gegen die Pompe-Krankheit sowie SPK-1001 gegen die CLN2-Krankheit, eine Form des Batten-Syndroms. Es wird erwartet, dass die klinische Entwicklung dieser Therapiekandidaten im Jahr 2019 beginnen kann. Das Unternehmen hat weitere präklinische Forschungsprogramme gegen die Huntington-Krankheit und gegen Morbus Stargardt.
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